SUMMARY OF THE PROJECT
Il progetto Pharma-HUB ha l'obiettivo di creare un HUB farmaceutico per il riposizionamento di farmaci nelle malattie rare (MR) neurologiche dell'età pediatrica.Si tratta di malattie molto eterogenee, soprattutto genetiche.La loro complessità e il decorso cronico le rendono un rilevante problema di salute pubblica internazionale.In Italia,vivono circa 1 milione di malati rari.Spesso esordiscono in età infantile ed è frequente il coinvolgimento del sistema nervoso con disabilità intellettiva e senso-motoria,disturbi del linguaggio,del comportamento,epilessia,etc.Solo in circa il 5% dei casi,esiste una terapia risolutiva.Rispetto allo sviluppo tradizionale,il riposizionamento del farmaco è per le MR una buona opzione,in termini di tempo e costi,che dà una speranza di cura ai pazienti,migliorandone la qualità di vita.Pharma-HUB avrà come punto di forza un collegamento sinergico tra strutture di ricerca di base,pre-clinica e clinica,di formazione e trasferimento tecnologico.Partendo da uno studio in silico per la selezione dei farmaci da riposizionare,si condurrà uno studio pilota di riposizionamento per l'Atassia-Teleangectasia, MR neurodegenerativa,con l'obiettivo di realizzare un trial clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco riposizionato.
