SUMMARY OF THE PROJECT
Il progetto si propone di sviluppare, come farmaco orfano, un concentrato di FV da plasma umano in grado di prevenire e trattare le emorragie dei soggetti carenti. Allo stato attuale non ? disponibile sul mercato alcun concentrato a base di FV e gli episodi emorragici acuti dei pazienti con deficit di tale fattore vengono trattati con Plasma Fresco Congelato in modo da mantenere i livelli ematici di FV sopra il 20%§; a tal fine spesso ? necessaria l?infusione di 750-1000 ml di liquidi con possibili effetti collaterali quali: sovraccarico di volume, reazioni allergiche e sviluppo di alloanticorpi. Lo scarso interesse commerciale per un prodotto a base di FV deriva dal fatto che tale patologia ? estremamente rara (prevalenza di 1:1.000.000) e la conoscenza delle manifestazioni cliniche non chiara a causa del basso numero di soggetti coinvolti. Un concentrato di FV potrebbe essere utilizzato anche per un?altra patologia rara quale la carenza congiunta di FV e FVIII, con prevalenza simile ed episodi emorragici che con una frequenza maggiore si estrinsecano in emartri. Kedrion ha gi? iniziato i primi studi per la purificazione del FV da frazioni di plasma, ma la purificazione di tale pro
