SINTESI DEL PROGETTO
Il progetto Pharma-HUB ha l'obiettivo di creare un HUB farmaceutico per il riposizionamento di farmaci nelle malattie rare (MR) neurologiche dell'età pediatrica.Si tratta di malattie molto eterogenee, soprattutto genetiche.La loro complessità e il decorso cronico le rendono un rilevante problema di salute pubblica internazionale.In Italia, vivono circa 1 milione di malati rari. Spesso esordiscono in età infantile ed è frequente il coinvolgimento del sistema nervoso con disabilità intellettiva e senso-motoria, disturbi del linguaggio, del comportamento, epilessia, etc.Solo in circa il 5% dei casi, esiste una terapia risolutiva.Rispetto allo sviluppo tradizionale, il riposizionamento del farmaco è per le MR una buona opzione, in termini di tempo e costi, che dà una speranza di cura ai pazienti, migliorandone la qualità di vita.Pharma-HUB avrà come punto di forza un collegamento sinergico tra strutture di ricerca di base, pre-clinica e clinica, di formazione e trasferimento tecnologico.Partendo da uno studio in
